中國網財經11月28日訊 今日，國家醫保局與人力資源社會保障部正式公布《2024年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》(“《2024年藥品目錄》”)。

　　此次更新的藥品目錄中，共新增91種新藥，有8種血液腫瘤新藥被納入或藥品新增適應癥。目前，藥品目錄已覆蓋多種用于治療常見血液腫瘤疾病的藥品，包括既往未經治療的彌漫大B細胞淋巴瘤(DLBCL)成人患者、不適合接受造血干細胞移植的復發或難治性彌漫大B細胞淋巴瘤(DLBCL)成人患者注射用維泊妥珠單抗，治療既往至少接受過一線系統性治療的復發或難治的外周T細胞淋巴瘤(R/R PTCL)成人患者戈利昔替尼膠囊，以及治療既往至少接受過一種治療的成人慢性淋巴細胞白血病(CLL)/小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)患者的阿可替尼膠囊等，將極大減輕慢性血液腫瘤患者的用藥負擔。

　　血液腫瘤是發生于血液系統的惡性疾病的總稱，涵蓋40余種白血病亞型和50多種淋巴瘤亞型，病種繁雜、早期癥狀不明顯且傳統治療難度大，屬于系統性疾病。由于血液腫瘤沒有明顯的局部病灶，往往需要依賴化療、靶向藥物、免疫治療和造血干細胞移植來進行治療。

　　在眾多類型的血液腫瘤中，CLL/SLL是一種具有特定免疫表型特征的成熟B淋巴細胞克隆增殖性腫瘤，以淋巴細胞在外周血、骨髓、脾臟和淋巴結聚集為特征，也是成人中最常見的白血病類型之一。數據顯示，我國CLL發病率約為0.54/10萬，發病中位年齡為65歲，隨著我國老年化進程的加快及常規體檢的普及，發病率呈現上升趨勢。雖然CLL具有臨床表現不明顯、誤診率較高等特點，但大部分患者經過治療后，仍然能夠獲得相對良好的預后和較長的生存期。因此，提升CLL規范化診療、降低患者長期用藥負擔，對提升我國癌癥總體五年生存率意義重大。

　　伴隨醫學的發展，CLL的治療經歷了從化療到免疫化療，再到新型靶向治療的顯著進步。上世紀50年代，CLL的治療主要依賴于以烷化劑與核苷類似物為主的化療，盡管可以改善患者的癥狀，但預后不佳。隨后，利妥昔單抗的出現標志著CLL免疫化療時代的來臨，在化療基礎上添加CD20單克隆抗體利妥昔單抗，首次延長了患者的總生存期，但療效水平仍有待提高。

　　近年來，隨著疾病生物學研究的深入和新型靶向藥物的涌現，CLL的治療已經逐步邁向無化療時代。BTK抑制劑、BCL2抑制劑等新型靶向藥物的出現，為患者帶來了新的治療選擇。尤其是BTK抑制劑，為延長患者的無進展生存期帶來更多希望，是CLL治療領域中具有里程碑意義的治療藥物之一。

　　目前，我國已有多款BTK抑制劑上市，隨著國家對醫藥創新的支持力度不斷加大，醫保目錄中的創新藥也在不斷擴充，覆蓋面和支付水平獲得持續提高，血液腫瘤患者的長期用藥負擔得以顯著降低。截至目前，國家醫保目錄中共納入了4種創新的BTK抑制劑，用于治療CLL，其中包括伊布替尼膠囊、澤布替尼膠囊、奧布替尼片，以及最新進入國家醫保目錄的阿可替尼膠囊。本次目錄的更新，將進一步降低患者長期用藥的經濟負擔、讓CLL患者不僅用得上，更用得起優質藥物，顯著提高患者的生存率和生活質量。

　　此次新納入醫保目錄的阿可替尼是第二代BTK抑制劑，在治療復發或難治性(R/R)CLL患者中展現出了良好的療效。根據阿可替尼一項全球多中心III期隨機對照研究數據顯示，與免疫化療組相比，阿可替尼將R/R CLL患者死亡或進展的風險顯著降低72%，且不良事件風險較低。另外一項在中國I/II期單臂研究數據顯示，阿可替尼在中國R/R CLL患者中的客觀緩解率達到了85%。阿可替尼的長期隨訪數據充分驗證了其治療R/R CLL的有效性和良好的安全性，且有望打破復發難治CLL的困局。目前，《中國臨床腫瘤學會(CSCO)淋巴瘤診療指南(2024版)》已將阿可替尼單藥列入R/R CLL的I級推薦。

　　江蘇省人民醫院淋巴瘤中心主任、中國慢性淋巴細胞白血病工作組組長李建勇表示，CLL患者除了需要堅持長期規范化的治療，避免復發、延長無進展生存期是控制疾病關鍵。當前，CLL患者需要創新治療方案以實現病情的可持續控制。“可喜的是，最近幾年來，創新藥物從上市到納入醫保的時間越來越短，此次醫保目錄的更新，不僅能夠幫助CLL患者更高效控制疾病、延長生存期，更彰顯了國家對控制癌癥等重大疾病的堅定決心。”